強新科技基因靶向藥物原創核心技術aiRNA（非對稱siRNA）獲全球專利授權

[中國·北京,2021,10]經過十幾年的科研攻關，強新科技國際研究院科學家所發明的基于非對稱小干擾RNA（asymmetric siRNA，aiRNA）的基因靶向藥物原創關鍵核心大平臺技術已在中國、美國、歐洲、日本等全球20多個國家或地區獲得專利授權。這是迄今在人類疾病治療藥物領域可用于針對眾多疾病各類疾病靶點設計藥物的關鍵核心大平臺技術中，第一個由中國企業所研發并獲得全球專利授權的國際原創關鍵核心大平臺技術。

與特定產品或小平臺專利不同，各國專利局對于授權大平臺專利均非常謹慎。因為大平臺專利具有非常廣泛的排他性，任何后來者即使能夠獲得某個特定結構或特定產品的專利授權，也沒有所持有的特定結構或產品專利的實施權（Freedom-to-Operate,FTO）。因此獲得授權的大平臺技術專利屈指可數。

人類疾病治療科技發展史上已有的小分子藥物、蛋白質/抗體藥物核心大平臺技術迄今對80%~90%的疾病靶點尚不可成藥，即尚無法針對這些靶點設計出藥物，亟待全新的核心技術解決。強新科技國際研究院經過十幾年的潛心研究，已建立了基于非對稱小干擾RNA（aiRNA）的基因靶向藥物設計平臺、基于人工智能的靶點基因深度掃描、先導基因藥物序列設計及優化、納米遞送等一系列關鍵技術構成的技術體系。基于aiRNA基因靶向核心關鍵技術的技術體系有望助力解決80%~90%疾病靶點不可成藥的難題。

強新科技的基于非對稱RNA（aiRNA）的基因靶向藥物技術是繼siRNA平臺技術后發明的新一代技術。siRNA已在多種疾病治療應用中呈現出巨大的治療潛力，并顯示出類似小分子及抗體藥物等產生顯著社會及經濟效益的巨大潛力。但siRNA因結構本身的特點，面臨非特異脫靶效應、炎癥反應等安全隱患，以及有效性不能充分發揮的問題。由強新科技國際研究院院長李嘉強博士帶領的科技團隊在國際上率先發現比siRNA更小的非對稱小RNA可以高效地激活細胞的RNA干擾復合酶，從而顛覆了RNA干擾發現后的10年間國際所公認的siRNA是激活細胞RNA干擾復合酶的最小的最基本的底物結構的概念，首創提出非對稱小干擾RNA的概念，并首先設計出關鍵核心技術，從源頭上克服了siRNA技術的種種弊端，建立了新一代基于aiRNA的基因靶向藥物核心技術體系。

siRNA是由美國麻省理工學院、美國麻省大學、德國普朗克研究院（Max-Plank）等的科學家發現，并共享平臺專利的第一代RNAi技術。而基于非對稱RNA（aiRNA）的新一代RNAi平臺技術是完全由中國強新科技從基礎研究起步，并獨立完成的原始創新，全球知識產權均屬于強新科技。

基于aiRNA技術，強新科技已設計出針對我國高發病率及影響全人類健康的多種疾病的在研藥物，包括乙肝等肝臟疾病、癌癥、心血管疾病、代謝性疾病、中樞神經系統（CNS）相關疾病等，并已在我國建成全球規模最大的基于RNAi的基因靶向藥物cGMP生產基地。

關于siRNA和aiRNA

siRNA（small interfering RNA，小干擾RNA）通常是具有至少19-21 bp雙鏈區，有義鏈與反義鏈各有2 nt 3’突出端的對稱結構。而aiRNA（asymmetric siRNA，非對稱小干擾RNA）是可實現具有超短雙鏈區的非對稱結構，超短雙鏈區可縮短至12-17 bp，有義鏈短于反義鏈，且1-2個突出端僅在反義鏈上。aiRNA因結構上的特殊設計，相比于siRNA具有諸多優勢，包括：更好的發揮基因沉默效能，從結構上根除了有義鏈產生的脫靶效應及長雙鏈所帶來的非特異性炎癥反應副作用等。

強新科技集團目前已在包括中國、美國、歐洲、日本在內的全球20多個國家/地區獲得的授權專利范圍非常廣泛地涵蓋了所有可發揮更好功能的非對稱小干擾RNA結構，限制任何企業在強新科技專利授權地域實施（FTO）具有非對稱的小干擾RNA雙鏈體結構或其前體，不管其他企業是否獲得某個特定非對稱小干擾RNA結構專利或特定產品專利的授權。

強新科技基于aiRNA的基因靶向藥物技術在國際上受到學術界和工業界的關注。在學術界，如因研究RNA密碼而獲諾貝爾獎的Marshall W.Nirenberg博士在寫給美國科學院院刊的評價中寫道“非對稱RNA雙鏈體將成為比siRNA雙鏈體更優的哺乳動物細胞基因沉默的基本結構，今后該領域會逐漸采用aiRNA技術”。因發現DNA雙螺旋結構而獲得諾貝爾獎的James Watson博士，在交流時評價道“人類基因組應盡快轉化為疾病治療。aiRNA是可以助力這一目標的重要技術”。基因治療領域國際著名雜志Gene Therapy由德國海德堡大學著名科學家Dirk Grimm對aiRNA發表專文評論認為aiRNA非對稱的巧妙設計有特有的優勢，毫無疑問是RNAi技術治療藥物研發上的重大創新。牛津大學科學家Wood M et al在國際基因治療的著名雜志Molecular Therapy上發表評論認為基于RNA基因治療策略的創新設計aiRNA技術避免了已有RNAi技術的局限性，作為新一代技術將極大推進RNAi的臨床應用。在工業界，aiRNA技術獲著名的Frost&Sullivan全美國工業技術創新的年度最高技術創新獎（2010）。

關于強新科技集團和強新科技國際研究院

強新科技集團是一家致力于發明、創造和制造世界領先的國際首創新藥以及影響大眾健康的創新產品的國際化企業。強新科技集團擁有處于全球領先地位、具有國際自主原創知識產權的基因靶向藥物設計技術體系、納米藥物遞送技術、合成生物學治療技術、癌癥干細胞靶向治療技術等核心技術。

強新科技國際研究院是強新科技集團技術創新及產品研發的核心機構，目前在世界多地，包括北京市、南京市、成都市（籌）、日本大阪市（籌）、美國麻省Norwood市（128高科技谷）及美國波士頓市設立了研究所（中心）等。

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